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Dec 03, 2023

Cómo el Paquete Farmacéutico de la UE está afectando a las pequeñas empresas biotecnológicas

Después de varios retrasos, el paquete farmacéutico de la UE se publicó el 26 de abril.

Después de varios retrasos, el paquete farmacéutico de la UE se publicó el 26 de abril de 2023. Esta es la primera revisión significativa en más de dos décadas de la legislación fundamental que rige la autorización y evaluación de todos los medicamentos en la Unión Europea. Afecta a todas las terapias lanzadas en la UE, desde la generación de evidencia hasta las vías regulatorias, los plazos de aprobación y los incentivos.

En general, la propuesta de la Comisión Europea sigue siendo muy preocupante. A pesar del retraso en la publicación, quedan varias preguntas abiertas, por ejemplo, sobre cómo se interpretarán ciertas disposiciones o conceptos, especialmente en relación con la Alta Necesidad Médica Insatisfecha (HUMN) y conceptos como el avance terapéutico excepcional o reducciones 'significativas' en la morbilidad y la mortalidad. . Estas disposiciones podrían tener implicaciones negativas significativas para la industria y el ecosistema de fijación de precios y reembolso.

Comenzaremos con los aspectos positivos, ya que el paquete farmacéutico de la UE está introduciendo una serie de cambios bienvenidos. La Comisión ha mantenido una Directiva y un Reglamento separados. Ha habido un impulso por las actualizaciones y los métodos de trabajo simplificados de la EMA, como el fortalecimiento del asesoramiento científico y el apoyo regulatorio para los desarrolladores de medicamentos huérfanos (OMP), así como para las pequeñas y medianas empresas. Varias disposiciones reglamentarias ayudarán a acelerar las aprobaciones reglamentarias, como la reducción de los plazos para las aprobaciones de EMA a 180 días. La introducción de la caja de arena regulatoria y una apertura a los ensayos clínicos adaptados y la evidencia del mundo real (RWE) podrían desempeñar un papel importante en la preparación del Reglamento para el futuro.

Un cambio clave en el sistema huérfano es la reimaginación del marco de exclusividad del mercado huérfano (OME): los incentivos otorgados a un desarrollador que comercializa una terapia para una indicación huérfana. Alejándose de un enfoque único para todos, donde todas las terapias huérfanas reciben 10 años de OME, la propuesta introduce un sistema de incentivos modulados. El nuevo enfoque propuesto por la Comisión no aborda los desafíos centrales que alentarían el desarrollo de terapias para el 95% de las enfermedades raras sin tratamiento autorizado. En su lugar, sugeriríamos otro enfoque modulado, basado en el caso de inversión y la posibilidad de éxito terapéutico, desarrollado por el Grupo de Expertos en DO de múltiples partes interesadas.

La Comisión ha propuesto vincular los incentivos para huérfanos al concepto de HUMN. Con su definición restrictiva, este concepto corre el riesgo de sofocar la innovación, pasar por alto a las poblaciones de pacientes y realmente limita la longevidad de la legislación. Los HUMN evolucionan con la ciencia y la sociedad, por lo que una definición en la legislación no resistiría la prueba del tiempo. Un enfoque modulado que refleje la probabilidad de éxito terapéutico alentaría a los desarrolladores a continuar invirtiendo y lanzando dentro de la UE. Más allá de la modulación en sí, crea una clasificación de facto de los pacientes y 'sella' las terapias con una etiqueta en una etapa muy temprana de desarrollo. Es probable que los productos sin un sello (H)UMN enfrenten presiones significativas a la baja de precios o reduzcan su viabilidad comercial.

Uno de los principales objetivos de la Comisión es facilitar el desarrollo de terapias para pacientes sin tratamientos autorizados. Su introducción de una autorización de comercialización única para cada sustancia activa, en realidad una 'Autorización global de comercialización huérfana (GOMA)' va en contra de este objetivo desde nuestra perspectiva. El GOMA proporcionaría solo un año adicional de exclusividad adicional para pasar a una nueva indicación huérfana, que tendría un límite de dos años. Esta propuesta debe considerarse cuidadosamente, ya que el desarrollo de una nueva indicación terapéutica requiere muchos años de investigación y ensayos clínicos, y no será suficientemente recompensado con solo un año adicional de exclusividad. Este mecanismo, por lo tanto, dificultará la innovación incremental.

Se debe alentar a los desarrolladores de medicamentos huérfanos a maximizar el impacto de la investigación y el conocimiento que desarrollan, y encontrar usos adicionales para los compuestos existentes, especialmente si esto abre la puerta a aquellos pacientes que no tienen otras opciones. Los desarrolladores huérfanos acumulan mucho conocimiento sobre cómo funcionan las enfermedades y las terapias, por lo que deberíamos aprovechar esto y recompensar su innovación científica, no restringirla.

En un esfuerzo por impulsar el acceso, la Comisión ha presentado su 'condicionalidad de lanzamiento', lo que significa que los desarrolladores solo recibirán el período completo de exclusividad si lanzan una terapia en los 27 Estados miembros en dos o tres años. Esto será prácticamente imposible para muchos desarrolladores huérfanos y ATMP, y más aún para las pequeñas y medianas empresas. Para determinadas terapias, como las OMP y las ATMP, la infraestructura, las poblaciones de pacientes o los conocimientos científicos necesarios no suelen existir en todos los Estados miembros. La Comisión no ha tenido en cuenta que los desarrolladores de tecnologías sanitarias no son las únicas partes interesadas involucradas en los debates sobre fijación de precios y reembolso, y las políticas nacionales informarán las decisiones de acceso. Para lograr el objetivo de la Comisión de llevar los tratamientos a los pacientes más rápido, las mejoras en el marco transfronterizo de la UE serían de mayor ayuda para la causa.

El Paquete Farmacéutico de la UE determinará indirectamente la fijación de precios y espera mejorar la mediocre adopción de modelos de pago y distribución de riesgos basados ​​en resultados, especialmente para los Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP). Una mejora regulatoria clave para los desarrolladores de ATMP está relacionada con los organismos genéticamente modificados u OGM. Esto ayudará a reducir las principales barreras a los ensayos clínicos multinacionales y desempeñará un papel en la configuración de la competitividad global de Europa en este espacio. Los requisitos de OGM ahora se han incluido en la Evaluación de riesgos ambientales (ERA), lo que significa que las autorizaciones de comercialización (MA) para medicamentos que contienen o consisten en OGM deben ir acompañadas de una evaluación que identifique y evalúe los posibles efectos adversos en la salud humana y el medio ambiente. La Comisión ya ha reconocido la gran carga que las disposiciones nacionales sobre OMG imponen a los desarrolladores de ATMP. Nos gustaría ver a la Comisión ir más allá y proporcionar una derogación total de los requisitos de OGM para ATMP terapéuticos.

La propuesta ahora pasa a la siguiente fase del proceso legislativo y será discutida y debatida por el Parlamento Europeo y el Consejo de la UE. Este será un proceso largo debido al tamaño del paquete farmacéutico de la UE y la naturaleza controvertida de las disposiciones. La legislación tardará varios años antes de ser adoptada y comenzar a aplicarse, y es poco probable que suceda antes de 2027. Sin embargo, tendrá un impacto en todos los desarrolladores de tecnología sanitaria (pequeños, medianos y grandes) durante al menos dos décadas después de su entrada en vigor. .

Con el objetivo de mejorar el acceso, la asequibilidad, la disponibilidad y la innovación, una serie de propuestas mencionadas anteriormente son increíblemente preocupantes para los pequeños y medianos desarrolladores de tecnologías de la salud. Hay un movimiento hacia una mayor imprevisibilidad y riesgo, además de una disminución de los incentivos.

El entorno en Europa se puede resumir en un enfoque cada vez mayor en la sostenibilidad del sistema de atención médica, al tiempo que se aboga por precios más bajos y un interés continuo en terapias novedosas. Sin embargo, lamentablemente, las consideraciones de precios a menudo ganan a la promesa de terapias innovadoras. Este mayor esfuerzo para aplicar una presión a la baja sobre los precios en la UE tendrá importantes consecuencias en la capacidad y la voluntad de las empresas para llevar productos al mercado y dar forma a las prioridades de investigación en las próximas décadas.

La Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE) es el organismo comercial de Europa que da una mayor voz a las pequeñas y medianas empresas innovadoras que trabajan en el campo de las tecnologías biofarmacéuticas y médicas. A través de sus miembros, EUCOPE representa a más de 2600 empresas de tecnología de la salud que investigan, diseñan, desarrollan, suministran, fabrican e implementan la próxima generación de innovación farmacéutica y soluciones terapéuticas en todo el continente. www.eucope.org

Imágenes cortesía: EUCOPE