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Sep 13, 2023

Synlogic anuncia el inicio de Synpheny

Publicado: 05 de junio de 2023 CAMBRIDGE, Mass., 05 de junio de

Publicado: 05 de junio de 2023

CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 de junio de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Synlogic, Inc.(Nasdaq: SYBX), una compañía de biotecnología en etapa clínica que avanza en productos bioterapéuticos novedosos, orales y no absorbidos sistémicamente para transformar el cuidado de enfermedades graves, anunció hoy el inicio de Synpheny-3, un estudio global fundamental de fase 3 que evalúa la eficacia y seguridad de SYNB1934 como tratamiento potencial para la fenilcetonuria (PKU).

"Hemos trabajado incansablemente para avanzar en este programa y hoy es un hito importante para Synlogic y para la comunidad de pacientes que viven con la carga extrema de PKU", dijo Aoife Brennan, MB Ch.B., presidente y director ejecutivo de Synlogic. "Nos hemos asociado en este diseño de ensayo fundamental con partes interesadas clave, incluidos expertos clínicos, agencias reguladoras globales y personas que viven con PKU, y estamos muy agradecidos por sus muchos conocimientos. En particular, los comentarios de los pacientes han aumentado nuestro sentido de urgencia para presentar un nuevo terapéutica oral que se puede utilizar como monoterapia o tratamiento médico adyuvante".

"Esta es una noticia emocionante. La comunidad de PKU está agradecida con Synlogic por su compromiso de presentar una nueva opción de tratamiento para las personas con PKU y por buscar el aporte y la colaboración de nuestra comunidad en este proceso", dijo Lisa Milberg, Directora Ejecutiva, Alianza Nacional de PKU.

El ensayo Synpheny-3

Synpheny-3 es un ensayo clínico de fase 3 aleatorizado, controlado con placebo, global, multicéntrico y fundamental diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de SYNB1934 como tratamiento para la PKU. El diseño final del ensayo incorpora los comentarios de las agencias reguladoras mundiales, incluida la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). El estudio global reclutará a aproximadamente 150 pacientes con niveles de fenilalanina (Phe) en plasma al inicio de >360 μM. Synpheny-3 incluirá pacientes mayores de 18 años; se usará un subconjunto inicial de datos de pacientes en la Parte 1 para evaluar la oportunidad de reducir la edad de inscripción a 12 años. Los participantes del estudio pueden seguir su dieta habitual mientras participan en el ensayo.

Se espera que Synpheny-3 se lleve a cabo en aproximadamente 30 sitios clínicos en los Estados Unidos, Canadá, Alemania, Dinamarca, Israel, Turquía y Georgia. El estudio ha sido diseñado para la comodidad del paciente y ofrece oportunidades para participar en persona o en un formato virtual o híbrido.

El estudio consta de tres partes: la Parte 1 es un período inicial, que permite la titulación individualizada en tres niveles de dosis potenciales (3x1011, 6x1011 y 1x1012), y los pacientes pasan un mínimo de tres semanas en cada dosis. La Parte 2 del ensayo es un retiro aleatorizado, controlado con placebo y de cuatro semanas de duración que se utilizará para evaluar el criterio principal de valoración: cambio en los niveles de Phe en plasma, con un análisis primario realizado entre los respondedores de la Parte 1. La definición de respondedores es una reducción de la Phe plasmática desde el valor inicial de >20 %. La Parte 3 es una extensión de etiqueta abierta que puede extenderse hasta por tres años.

Más información sobre el estudio Synpheny-3 está disponible en www.clinicaltrials.gov, identificador NCT05764239 y también visitando pkuresearchstudy.com.

Actualización de negocios

En reconocimiento del importante hito del inicio de Synpheny-3 y el progreso de los programas de etapa clínica de Synlogic, la compañía también anunció esfuerzos para dirigir recursos hacia su cartera de etapa avanzada de productos candidatos para enfermedades metabólicas raras. Los cambios incluyen la priorización de actividades, incluidos los estudios fundamentales y pediátricos de SYNB1934 para PKU, y el avance a la Fase 2 para SYNB1353 para HCU, así como actividades de investigación que respaldan la cartera clínica actual y la colaboración continua con Roche.

Con esa priorización, la Compañía ha reducido su fuerza laboral en aproximadamente un 21 %, lo que se espera que extienda su flujo de efectivo aún más hasta la segunda mitad de 2024. La Compañía estima que incurrirá en aproximadamente $0.9 millones en costos relacionados con la reducción de la fuerza laboral relacionados con la indemnización por despido y otros beneficios por terminación relacionados. La Compañía comunicó la reducción de la fuerza laboral el 31 de mayo de 2023 y espera incurrir en la mayoría de los costos asociados con el plan de reducción de la fuerza laboral durante el segundo trimestre que finaliza el 30 de junio de 2023 y el tercer trimestre que finaliza el 30 de septiembre de 2023. La Compañía puede también incurrirá en otros cargos materiales no contemplados actualmente debido a eventos que puedan ocurrir debido a, o asociados con, estas acciones.

Acerca de SYNB1934

SYNB1934 es un tratamiento potencial administrado por vía oral, no absorbido sistémicamente, para la fenilcetonuria (PKU), una rara enfermedad metabólica causada por mutaciones hereditarias que impiden la descomposición de la fenilalanina (Phe), un aminoácido que se encuentra en todos los alimentos que contienen proteínas. El objetivo del manejo de la PKU es reducir la Phe plasmática por debajo de los niveles neurotóxicos, lo que reduce el riesgo de complicaciones neurocognitivas. Las opciones de tratamiento actuales para la PKU son limitadas debido a la seguridad y la eficacia, lo que deja a la mayoría de las personas que viven con PKU sin tratamiento médico y con Phe no controlada. Synlogic diseñó SYNB1934 para apuntar y consumir Phe en el tracto GI, aplicando ingeniería genética de precisión a un probiótico bien caracterizado. Los resultados hasta la fecha indican el potencial de SYNB1934 para ser el primer tratamiento para la PKU aprobado como monoterapia y tratamiento médico adyuvante, y luego de los resultados exitosos de la Fase 2, ha avanzado a Synpheny-3, un estudio de Fase 3 global y fundamental. SYNB1934 ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) y la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD) de la FDA, además de la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Acerca de Synlogic

Synlogic es una empresa de biotecnología en etapa clínica que avanza en bioterapéuticos novedosos, orales y no absorbidos sistémicamente para transformar la atención de enfermedades graves que necesitan nuevas opciones de tratamiento. La cartera de proyectos de última etapa de la compañía se centra en enfermedades metabólicas raras, liderada por SYNB1934, que actualmente se está estudiando como un tratamiento potencial para la fenilcetonuria (PKU) en Synpheny-3, un estudio global fundamental de fase 3. Los candidatos de productos adicionales abordan enfermedades como la homocistinuria (HCU), la hiperoxaluria entérica, la gota y la cistinuria. Esta tubería está impulsada por la plataforma Synthetic Biotic, que aplica ingeniería genética de precisión a probióticos bien caracterizados. Esto permite a Synlogic crear medicamentos orales con restricción GI diseñados para consumir o modificar metabolitos específicos de la enfermedad, un enfoque muy adecuado para la PKU y la HCU, ambos errores congénitos del metabolismo, así como otros trastornos en los que los metabolitos específicos de la enfermedad transitan a través de el tracto GI, proporcionando objetivos validados para estos bióticos sintéticos. Las actividades de investigación incluyen una asociación con Roche centrada en la enfermedad inflamatoria intestinal (EII) y una colaboración con Ginkgo Bioworks en biología sintética, que ha contribuido a dos programas en tramitación hasta la fecha. Para obtener más información, visite www.synlogictx.com o síganos en Twitter o LinkedIn.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" que involucran riesgos e incertidumbres sustanciales a los fines del puerto seguro proporcionado por la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones, excepto las declaraciones de hechos históricos, incluidas en este comunicado de prensa con respecto a la estrategia Las operaciones futuras, los planes de desarrollo clínico, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los gastos proyectados, las perspectivas, los planes y los objetivos de la administración son declaraciones prospectivas. Además, cuando o si se usan en este comunicado de prensa, las palabras "puede", "podría", "debería", "anticipar", "creer", "anticipar", "estimar", "esperar", "pretender", ""en camino", "planificar", "predecir", "preparar" y expresiones similares y sus variantes, ya que se relacionan con Synlogic, pueden identificar declaraciones prospectivas. Ejemplos de declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan a, declaraciones sobre el potencial del enfoque de Synlogic para los bióticos sintéticos para desarrollar terapias para abordar una amplia gama de enfermedades que incluyen: errores congénitos del metabolismo y trastornos inflamatorios e inmunológicos; nuestras expectativas sobre la suficiencia de nuestro saldo de efectivo existente; el futuro desarrollo clínico de la Biótica Sintética; el enfoque que está adoptando Synlogic para descubrir y desarrollar terapias novedosas usando biología sintética; y el calendario previsto de los ensayos clínicos de Synlogic de SYNB1934, SYNB1353, SYNB8802 y SYNB2081 y la disponibilidad de datos de ensayos clínicos. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los contenidos en cualquier declaración prospectiva como resultado de varios factores, que incluyen: las incertidumbres inherentes al proceso de desarrollo clínico y preclínico; la capacidad de Synlogic para proteger sus derechos de propiedad intelectual; y desarrollos legislativos, normativos, políticos y económicos, así como los riesgos identificados bajo el título "Factores de riesgo" en las presentaciones de Synlogic ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa reflejan las opiniones actuales de Synlogic con respecto a eventos futuros. Synlogic anticipa que los eventos y desarrollos posteriores harán que sus puntos de vista cambien. Sin embargo, aunque Synlogic puede optar por actualizar estas declaraciones prospectivas en el futuro, Synlogic renuncia específicamente a cualquier obligación de hacerlo. No se debe confiar en estas declaraciones prospectivas como representativas de la opinión de Synlogic a partir de cualquier fecha posterior a la fecha del presente.

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